Sarepta Therapeutics公司是一家医学研究和药物开发公司。企业办事处和研究机构设在马萨诸塞州坎布里奇。成立于1980年，公司保留了在华盛顿州巴萨尔和俄勒冈州科瓦利斯的实验室。截至2008年，该公司拥有170项医疗专利，还有超过150个专利正在申请中。
    Sarepta启动抗马尔堡病毒药物AVI-7288的Ⅰ期临床多剂量递增研究
    2013年5月7日，致力于创新型RNA基础疗法的开发公司，Sarepta  Therapeutics宣布，AVI-7288用于马尔堡病毒（Marburg  virus）感染治疗的Ⅰ期临床多剂量递增（MAD）研究的给药工作已正式启动。此次涉及健康成人志愿者的重复给药研究是为了评价本品的安全性、耐受性和药代动力学性质。之前的单剂量递增研究大获成功，初步表明了本品在健康志愿者中良好的耐受性。
    此次随机、双盲、安慰剂对照的MAD研究将由一个独立的数据和安全监测委员会进行审查，包括每次剂量递增前的安全性和临床实验室数据。所招募的32例受试者将平均分配到4个小组中，每组中的6名受试者接受本品，其余2位则接受安慰剂。在之前的单剂量递增研究中，接受最高剂量达9mg/kg本品的48例受试者中未出现安全性问题。
临床前研究数据揭示了本品的暴露后效力，给药4天后，非人类灵长类动物的生存率达到83%~100%。
    新型抗肌萎縮蛋白
    由美国Sarepta Therapeutics 制药公司开发的用外显子跳越治疗杜氏进行性肌营养不良的药物，在目前公布的最新的二期B临床实验结果中显示改善了接受治疗的杜氏进行性肌营养不良患者的肌肉功能和生物化学指标。这个药物是跳越杜氏进行性肌营养不良患者抗肌萎缩蛋白基因上51号外显子，大约可以让13%的杜氏进行性肌营养不良患者获益。
    这是杜氏进行性肌营养不良的研究者第一次在临床实验中发现一种治疗杜氏进行性肌营养不良的药物可以逆转而不是仅仅减缓患者的疾病临床症状。但是研究者也提醒参加这次临床实验的杜氏进行性肌营养不良患者很少，只有12位患者。
    美国神经肌肉疾病协会研究部副总裁Sanjay Bidichandani说：“虽然参加这次临床实验的杜氏进行性肌营养不良患者很少，但是最初的结果是令人可喜的，说明外显子跳越治疗杜氏进行性肌营养不良是一个很好的治疗方案，给患者和患者家庭带来了希望。”
    美国神经肌肉疾病协会从上个世纪90年代就开始资助外显子跳越治疗杜氏进行性肌营养不良这一有潜力的治疗策略。这一策略是改变遗传基因的密码，去掉一部分抗肌萎缩蛋白基因上的外显子，虽然抗肌萎缩蛋白被截短，但是还是能够产生一定的有功能的抗肌萎缩蛋白。另外美国神经肌肉疾病协会还通过对主要的临床实验操作者Jerry Mendell的资助支持了最新开展的二期B的临床实验。Jerry Mendell是美国哥伦布市国立儿童医院的神经病学家，也是美国神经肌肉疾病协会长期资助的对象和美国神经肌肉疾病协会诊所的主任。Sarepta的总部位于美国马萨诸塞州的剑桥。公司于2012年10月3日公布了使用该药物治疗杜氏进行性肌营养不良为期48周的二期B临床实验的结果。